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Mabruxixafor聯合伊布替尼治療華氏巨球蛋白血癥:已開始Ib期臨床試驗

2019-12-31

Mabruxixafor聯合伊布替尼治療華氏巨球蛋白血癥:已開始Ib期臨床試驗

X4 Pharmaceuticals是一家臨床階段的生物制藥公司,致力于開發治療罕見疾病的新型療法,近日宣布,已啟動mavorixafor(X4P-001)聯合伊布替尼(Imbruvica)治療華氏巨球蛋白血癥(WM)的Ib期臨床試驗。

NEJM:AAV5-hFVIII-SQ基因療法治療A型血友病

2020-1-2

NEJM:AAV5-hFVIII-SQ基因療法治療A型血友病

研究認為,AAV5-hFVIII-SQ基因療法在A型血友病患者中產生了持續的臨床相關收益,可大大降低出血事件的年化率,部分患者完全停止使用預防性VIII因子治療

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2020-1-2

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Blood:KLF4-DYRK2介導通路調節CML干細胞的自我更新

2020-1-2

Blood:KLF4-DYRK2介導通路調節CML干細胞的自我更新

中心點:KLF4丟失可通過去DYRK2基因抑制損傷CML干/祖細胞的自我更新和存活。穩定DYRK2蛋白可通過耗竭c-Myc和激活p53抑制白血病干/祖細胞的存活和自我更新。摘要:白血病干細胞是一種罕見的具有原始祖細胞表型的群體,它可以通過一種尚不清楚的自我更新機制來啟動、維持和…

Blood:二代測序提高微小殘留病灶檢測的靈敏度,改善CLL患者的預后預測

2020-1-2

Blood:二代測序提高微小殘留病灶檢測的靈敏度,改善CLL患者的預后預測

中心點:一線FCR治療后的大部分流式細胞(敏感度10-4)檢測為U-MRD的CLL患者,經NGS檢測為MRD+(敏感度10-6)。經NGS檢測為MRD陰性的患者的PFS更佳。摘要:慢性淋巴細胞白血病(CLL)患者經一線化療(氟達拉濱、環磷酰胺和利妥昔單抗[FCR])后,血液或骨髓(BM)達到不可檢測的…

Blood:兩種新外周T細胞淋巴瘤亞型:PTCL-GATA3和PTCL-TBX21

2020-1-2

Blood:兩種新外周T細胞淋巴瘤亞型:PTCL-GATA3和PTCL-TBX21

中心點:通過IHC算法鑒別的兩種新的PTCL亞型可用于臨床日常實踐。這兩種新的PTCL亞型具有不同的形態學和免疫表型特征。摘要:外周T細胞淋巴瘤(PTCL)是一組異質性的成熟T細胞惡性腫瘤;約三分之一的病例被劃分為PTCL-未另行指定的(PTCL-NOS)。通過基因表達譜(GEP),研究…

Blood:樹突細胞來源的IL-6失調介導alloSCT后移植物抗宿主病的發生

2020-1-2

Blood:樹突細胞來源的IL-6失調介導alloSCT后移植物抗宿主病的發生

中心點:DCs是異體移植后IL-6失調的主要來源。IL-6依賴性GVHD受供體T細胞上的IL-6R經典信號驅動,但受反式信號調控。摘要:異體干細胞移植(alloSCT)后移植物抗宿主病(GVHD)的特點是白細胞介素-6 (IL-6)調節異常。IL-6可以通過多種途徑介導作用,包括經典、反式和簇信號。…

Blood: CD19特異性CAR T細胞療法治療R/R B-ALL

2020-1-1

Blood: CD19特異性CAR T細胞療法治療R/R B-ALL

嵌合抗原受體(CAR) T細胞已被證明對復發性/難治性(R/R) 急性B細胞淋巴細胞白血病患者具有臨床益處。Curran等人開展了一項多中心的臨床試驗,檢測這種療法的毒性、可行性和反應性。共招募了25位R/R B-ALL患兒或青年患者(1-22.5歲),予以19-28z CAT T細胞治療。條件化療包…

Blood:JAK2ex13InDel驅動成瘤轉化,與慢性嗜酸性粒細胞白血病和真性紅細胞增多癥有關

2020-1-1

Blood:JAK2ex13InDel驅動成瘤轉化,與慢性嗜酸性粒細胞白血病和真性紅細胞增多癥有關

中心點:一種新的JAK2插入/缺失突變與嗜酸性粒細胞增多癥和紅細胞增多癥有關,可能代表了一種新的臨床實體。JAK2ex13InDel可在配體缺乏的情況下,通過β常見鏈受體導致組成性激活促進信號轉導激活。摘要:Janus激酶2(JAK2)的JH2結構域的V617F突變是幾種骨髓增值性腫瘤(…

Blood:標準化療聯合吉妥珠單抗治療AML

2020-1-1

Blood:標準化療聯合吉妥珠單抗治療AML

中心點:對于中低ELN2017風險的非CBF AML患者,吉妥珠單抗 (GO)是有益作用局限于攜帶信號突變的個體。非CBF AML細胞中高CD33表達水平與激活信號突變相關。摘要:急性髓系白血病(AML)是一種高度異質性的疾病,其特點是遺傳背景和對化療的反應千奇百怪。雖然在接受標準化療…

Blood:在GVHD過程中,Bhlhe40+ GM-CSF+ CD4+ T細胞促進胃腸道間接抗原提呈

2020-1-1

Blood:在GVHD過程中,Bhlhe40+ GM-CSF+ CD4+ T細胞促進胃腸道間接抗原提呈

中心點:Bhlhe40是GVHD中調節CD4+ T細胞介導的GM-CSF產生和結腸病理損傷的關鍵轉錄因子。CD4+ T細胞來源的GM-CSF的產生通過促進胃腸道間接抗原遞呈,將適應性與先天免疫聯系起來。摘要:急性移植物抗宿主病(GVHD)的發病和死亡的主要原因是胃腸道受累,病理損傷主要是因為…

NCCN臨床實踐指南:兒童侵襲性成熟B細胞淋巴瘤(2020.V1)

2019-12-30

NCCN臨床實踐指南:兒童侵襲性成熟B細胞淋巴瘤(2020.V1)

2019年12月,美國國家綜合癌癥網絡(NCCN)發布了兒童侵襲性成熟B細胞淋巴瘤指南2020年第1版,指南主要內容涉及兒童侵襲性成熟B細胞淋巴瘤的診斷、檢查、群組分類、治療、監測、復發和難治性疾病的治療、病理學檢查和腫瘤分期等。

NCCN臨床實踐指南:慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤(2020.V4)

2019-12-30

NCCN臨床實踐指南:慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤(2020.V4)

2019年12月,美國國家綜合癌癥網絡(NCCN)發布了慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤指南2020年第4版,指南主要內容涉及: 指南更新摘要 慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤的診斷、檢查、分期 虛弱患者的嚴重合并癥 沒有17p缺失或Tp53突變的慢性淋巴細胞白血病/小淋巴…

多靶標蛋白藥物:美國FDA授予MP0250治療多發性骨髓瘤的孤兒藥認定

2019-12-30

多靶標蛋白藥物:美國FDA授予MP0250治療多發性骨髓瘤的孤兒藥認定

Molecular Partners是一家臨床階段的生物技術公司,使用其DARPin?技術來治療嚴重疾病,該公司宣布其新療法MP0250被美國FDA授予孤兒藥稱號,用于治療多發性骨髓瘤(MM)。

tafasitamab一線治療DLBCL的I期臨床研究已正式開展

2019-12-30

tafasitamab一線治療DLBCL的I期臨床研究已正式開展

MorphoSys制藥公司近日宣布,抗CD19抗體tafasitamab一線治療彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)的的Ib期臨床研究已正式開始。

神經科臨床病例討論:早期妊娠-游走性腹痛-腦出血-基因檢測-卟啉病

2019-12-29

神經科臨床病例討論:早期妊娠-游走性腹痛-腦出血-基因檢測-卟啉病

患者女,24歲,因“停經1個月余,反復腹痛9d,昏迷2d”入院。入院9d前患者進食海鮮后出現下腹部痛,呈陣發性絞痛,為游走性,每半小時發作1次,伴嘔吐和解水樣便,至當地醫院就診,查人絨毛膜促性腺激素(HCG)21.44U/L,子宮附件B超確認宮內妊娠單活胎,逐轉來我院急診,…

百濟神州抗PD-1抗體藥物百澤安?(替雷利珠單抗注射液)終于獲批上市了

2019-12-28

百濟神州抗PD-1抗體藥物百澤安?(替雷利珠單抗注射液)終于獲批上市了

用于治療至少經過二線系統化療的復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤患者這是百濟神州第二款獲得批準的自主研發藥物,也是首款在國內獲批上市的自主研發抗癌新藥替雷利珠單抗是一款經過獨特結構改造的抗PD-1抗體藥物,減少了與巨噬細胞表面FcγR受體的結合作用北京時間2019年1…

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早產兒早發型敗血癥的診斷與抗生素使用建議——湖南省新生兒科專家共識

早產兒是新生兒早發型敗血癥(EOS)的高危人群。EOS 臨床表現和實驗室檢查缺乏特異性,易導致抗生素使…

2019 SCAI專家共識聲明:經橈動脈動脈造影和介入治療(更新版)

2019年12月,美國心血管造影和介入學會(SCAI)發布了經橈動脈造影和介入治療專家共識聲明更新版,本文是…

2018 SIP指南:兒童急性中耳炎的管理(更新版)

2019年12月,意大利兒科學會(SIP)發布了兒童急性中耳炎的管理指南,指南主要涉及的內容包括兒童急性中…

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